Vastavalt Cloud{0}}native Healthcare'i ametlikule WeChati kontole avaldatud teadaandele teatas tema partner Calliditas Therapeutics AB ülemaailmsest Open-Label Extension (OLE) uuringust NefIgArd Phase III uuringust Tarpeyo® (budesoniidi viivitusega-release® kapslid, Nefecon® kapslid) positiivsetest tulemustest.
The OLE study was designed to provide an additional 9 months of Tarpeyo® treatment to all patients who completed the NefIgArd Phase III trial with 24‑hour urinary protein >1 g/g and eGFR >30 ml/min sel ajal.
Uuringusse kaasati kokku 119 patsienti, sealhulgas 45 patsienti, kes said NefIgArd III faasi uuringus Tarpeyo®. Andmed näitasid, et kõigil IgA nefropaatiat (IgAN) põdevatel patsientidel, sealhulgas neil, keda NefIgArd III faasi uuringus varem raviti Tarpeyo®-ga, olid ravi mõjud peamistele tulemusnäitajatele, sealhulgas uriini valgu --- kreatiniini suhe (UPCR) ja hinnanguline glomerulaarfiltratsiooni kiirus (eGFR) 9 kuu jooksul täheldatud Phrase III uuringuga. Ohutuse osas oli ohutusprofiil pärast 9-kuulist Tarpeyo®-ravi või korduvat kokkupuudet pärast NefIgArd III faasi uuringu lõpetamist kooskõlas varem teatatud andmetega.
Ülemaailmne NefIgArd III faasi kliiniline uuring oli randomiseeritud, topeltpime, mitmekeskuseline uuring, milles hinnati Tarpeyo® (16 mg üks kord päevas) efektiivsust ja ohutust võrreldes platseeboga primaarse IgA nefropaatiaga täiskasvanud patsientidel, kes said optimeeritud RAS-i inhibiitorravi. Patsiendid randomiseeriti 1:1 saama Tarpeyo® või sobivat platseebot 9 kuu jooksul, millele järgnes 15-kuuline ravivaba jälgimisperiood. NefIgArdi III faasi uuring vastas oma esmasele ja peamisele teisesele tulemusnäitajale ning täielikud andmed avaldati aastalLancet. Nende tulemuste põhjal andis USA Toidu- ja Ravimiamet (FDA) 2023. aasta detsembris Tarpeyo® täieliku heakskiidu IgA nefropaatiaga täiskasvanud patsientide raviks, kellel on haiguse progresseerumise oht, sõltumata proteinuuria algtasemest.
The OLE study aimed to provide 9 months of Tarpeyo® treatment to patients who completed the NefIgArd Phase III trial with 24‑hour urinary protein >1 g/g and eGFR >30 ml/min. Uuringusse kaasati kokku 119 patsienti, neist 45 olid saanud aktiivset ravi. Kõik uuringusse kaasatud OLE-ga patsiendid jätkasid optimeeritud RAS-i inhibiitorravi (ACE-d ja/või ARB-d) ja said Tarpeyo® 16 mg üks kord päevas 9 kuu jooksul, millele järgnes 3-kuuline jälgimine. Esmane analüüs põhines UPCR-il ja eGFR-il 9 kuu pärast. Üksikasjalikud andmed esitatakse Euroopa Neeruassotsiatsiooni – Euroopa Dialüüsi ja Siirdamise Assotsiatsiooni (ERA-EDTA) eelseisval aastakoosolekul.
Tarpeyo® (Nefecon®) on budesoniidi viivitatud vabanemisega kapsel. Naguainus haigust modifitseeriv ravi IgA nefropaatia jaoks kogu maailmas, see on immuunmodulaator, mis on suunatud soole limaskesta B-rakkudele. See võib Hiina elanikkonnas vähendada neerufunktsiooni langust 50% võrra, aeglustada neerufunktsiooni halvenemist 66% võrra ja pikendada dialüüsi või neerusiirdamiseni kuluvat aega hinnanguliselt 12,8 aasta võrra.
Vahepeal eksponeerib budesoniid a90% esmase ainevahetuse kiirus, mis aitab kaasa soodsale ohutusprofiilile. Tarpeyo® on spetsiaalselt välja töötatud IgA nefropaatiaga patsientidele. Iga kapsel sisaldab 4 mg budesoniidisihtmärk vabanemine limaskesta B-rakkudes terminaalses niudesooles(kaasa arvatud Peyeri plaastrid). Kapsli lahustumisel tagavad kolmekordse kattega mikrosfäärid budesoniidi püsiva ja stabiilse vabanemise, saavutades kogu sihtpiirkonna kõrge kontsentratsiooni. See vähendab galaktoosipuudulike IgA1 antikehade (Gd-IgA1) tootmist, mis põhjustavad IgA nefropaatiat, sekkudes seeläbi patogeense mehhanismi ülesvoolu staadiumisse, et saavutada ravitoime IgA nefropaatia korral.
