Vaktsinisektor: uued edusammud ja turu laienemine

Vaktsiinisektoris on Novavaxi LP.8.1 formuleeritud COVID-19 vaktsiin Nuvaxovid saanud Jaapanis regulatiivse heakskiidu. See on näidustatud esmaseks immuniseerimiseks (esimene ja teine ​​annus) 6-aastastele ja vanematele isikutele, samuti revaktsineerimiseks 12-aastastele ja vanematele isikutele. Vastavalt Takedaga sõlmitud 2020. aasta litsentsilepingule on see heakskiit käivitanud Takedalt Novavaxile avaldamata verstapostimakse, samas kui Takeda vastutab vaktsiini tootmise ja turustamise eest Jaapanis.

Moderna uuendatud Spikevax COVID-19 vaktsiin on samuti teinud uusi edusamme: Kanada kiitis heaks selle versiooni, mis sihib praegu levinud SARS-CoV-2 LP.8.1 varianti. See vaktsiin on toodetud Moderna aktiivse farmatseutilise koostisosa (API) tehases Quebecis ning täidetud ja valmis Novocol Pharma poolt Ontarios. See vaktsiin sobib 6 kuu vanustele ja vanematele inimestele. Lisaks sai uuendatud vaktsiin Euroopas heakskiidu neli nädalat enne ja mais kiitis USA FDA heaks oma järgmise põlvkonna COVID-19 vaktsiini mNEXSPIKE 65-aastastele ja vanematele täiskasvanutele ning 12–64-aastastele tõsiste COVID-19 riskifaktoritega inimestele.

Valneva chikungunya vaktsiin Ixchiq on saanud Kanadas laiema kasutusloa, mis on laiendatud 12-aastastele ja vanematele isikutele. Värskelt lisatud antikehade püsivuse andmed näitavad, et 97%-l patsientidest säilib immuunvastus 24 kuud ning noorukite seas kutsub vaktsiini üksikannus esile kõrge ja püsiva immuunvastuse 99,1%-l 6 kuu vanuselt retsipientidest. Euroopa Ravimiamet (EMA) oli aga varem kehtestanud ajutise piirangu Ixchiqi kasutamisele 65-aastastel ja vanematel isikutel seoses selles populatsioonis teatatud tõsiste kõrvaltoimete tõttu. Kuigi piirang on nüüdseks tühistatud, soovitab EMA seda kasutada ainult siis, kui nakkusoht on märkimisväärne ning pärast kasu ja riski kaalumist.

Vähiravi: mitme ravimi heakskiitmine ja näidustuste laiendamine

Vähiravi sektoris on toimunud rida positiivseid arenguid. AstraZeneca ja Daiichi Sankyo Datroway said Hiinas loa mitteopereeritava või metastaatilise HR-positiivse, HER2-negatiivse rinnavähiga täiskasvanud patsientide raviks, kes on varem saanud endokriinravi ja vähemalt ühte täiustatud keemiaravi sarja. See heakskiit põhineb III faasi TROPION-Breast01 uuringu andmetel, mis näitasid, et Datroway vähendas haiguse progresseerumise või surma riski 37% võrreldes uurija valitud keemiaravi režiimiga.

Astellase Padcev kombinatsioonis Merck & Co Keytrudaga on saanud Ühendkuningriigi riiklikult tervishoiu ja hoolduse tipptasemel instituudilt (NICE) toetust kasutamiseks mitteopereeritava või metastaatilise uroteeli kartsinoomiga patsientidel, kes on sobilikud plaatina{1}}sisaldava keemiaravi jaoks. Sellest kombinatsioonist on saanud uus esmavaliku-ravivõimalus kaugelearenenud põievähiga täiskasvanud patsientidele; kliinilised uuringud näitasid, et see pikendas märkimisväärselt progresseerumisvaba -elulemust ja üldist elulemust võrreldes standardse keemiaraviga ning see on Ühendkuningriigi riikliku tervishoiuteenistuse (NHS) kaudu saadaval alates 21. augustist.

BeOne Medicines'i (Bristol Myers Squibbi) PD-1 inhibiitor Tevimbra on pälvinud Euroopa regulaatoritelt veelgi tunnustust: Euroopa Komisjon kiitis heaks selle kasutamise koos plaatina-sisaldava keemiaraviga neoadjuvantravina (preoperatiivse) ravina täiskasvanud patsientidel, kellel on resekteeritav mitte-rakulise vähi ja kõrge risk LC-vähki. adjuvant monoteraapiana Tevimbraga pärast operatsiooni. See on Tevimbra viies kopsuvähi näidustus ELis; varem, juulis, kiitis EL heaks ka selle kasutamise koos gemtsitabiini ja tsisplatiiniga esmavaliku ravimina metastaatilise või korduva nasofarüngeaalse kartsinoomiga (NPC) täiskasvanud patsientidel.

Muud terapeutilised valdkonnad: heakskiidu dünaamika ja siltide kohandamine

Alzheimeri tõve ravi valdkonnas on ettevõtted pärast Eisai ja Biogen's Leqembi nahaaluse koostise heakskiitmist säilitusraviks algatanud FDA-le jooksva esildise, et saada heakskiitu iganädalaseks esmaseks annustamiseks mõeldud autoinjektorile Leqembi Iqlik. See autoinjektor toimib alternatiivina kaks korda nädalas 10 mg/kg intravenoossele manustamisele; hooldusfaasi subkutaanne ravimvorm on üheannuseline eeltäidetud autoinjektor, mis sisaldab 360 mg ja manustamisaeg on ligikaudu 15 sekundit. Eeldatakse, et see võimaldab patsientidel ja hooldajatel manustada ravi kodus alates algfaasist kuni hooldusfaasini.

Vahepeal on FDA värskendanud Leqembi väljakirjutamisteavet, soovitades patsientidel enne kolmandat infusiooni läbida MRI-skaneering, et tuvastada amüloid{0}}seotud kujutise kõrvalekalded koos tursega (ARIA-E) - redaktsioon eelmisest soovitusest skaneerida enne viiendat, seitsmendat ja neljateistkümnendat infusiooni. See korrigeerimine tuleneb 6 varajase ravi ajal teatatud surmajuhtumi analüüsist.

Haruldaste haiguste valdkonnas on SpringWorks Therapeuticsi Ogsiveo saanud Euroopas heakskiidu, saades maailma esimeseks ravimiks desmoplastiliste kasvajate raviks. See on näidustatud süsteemset ravi vajavate progresseeruvate desmoplastiliste kasvajatega täiskasvanud patsientidele. III faasi DeFi uuringu andmed näitasid, et Ogsiveo vähendas haiguse progresseerumise riski 71% võrreldes platseeboga ning näitas ka paremust sellistes tulemusnäitajates nagu objektiivne ravivastuse määr ja patsientide{3}}teatatud tulemused. See ravim oli USA-s heaks kiidetud juba 2023. aastal.

Shilpa Medicare'i norursodeoksükoolhappe (NorUDCA) tabletid on saanud maailmas esimese loa mitte{0}}alkohoolse rasvmaksahaiguse (NAFLD) raviks Indias. Põletikuvastase põletikuvastase ja sapphappe regulatsiooni kahekordse mehhanismi kaudu hoiab NorUDCA ära NAFLD progresseerumise tsirroosiks, maksapuudulikkuseks ja mittealkohoolseks steatohepatiidiks (NASH). Kogu maailmas mõjutab NAFLD ligikaudu 1,2 miljardit inimest, Indias on ligikaudu 188 miljonit patsienti.

Regulatiivsed kohandused ja väljakutsed: heakskiitmise viivitused ja ohutusmeetmed

Mõned ravimid seisavad silmitsi heakskiidu viivitusega. FDA on taotlenud lisateavet Agiose Pyrukyndi kohta, mis on talasseemia raviks - läbivaatamisel, sealhulgas riskihindamise ja leevendamise strateegia (REMS) esitamine, et vähendada hepatotsellulaarsete vigastuste riski. See on oluline muudatus, mille tõttu pikendab FDA otsuse kuupäeva 7. septembrist 7. detsembrini. Pyrukynd on ette nähtud mitte-transfusioonist-sõltuvate (NTD) ja vereülekandest-sõltuvate (TD) - või -talasseemiaga täiskasvanud patsientide raviks.

Chugai Pharmaceutical (Roche'i tütarettevõte) on võtnud kasutusele uued ohutusmeetmed oma Duchenne'i lihasdüstroofia geeniteraapias Elevidys Jaapanis, lisades ägeda maksapuudulikkuse kui tõsise kõrvaltoime ravimi etiketile. Patsiendid peavad enne ja pärast manustamist läbima maksafunktsiooni häirete ja maksapuudulikkuse testid. See järgneb kahe ambulatoorse patsiendi surmale USA-s pärast ravi saamist.

Lisaks on FDA kohandanud teatud ravimite etikettide ohutusjärelevalve nõudeid. Näiteks on uuendatud Travere Therapeuticsi IgA nefropaatiaravimi Filspari REMS märgistust: pärast ravi algust on muudetud maksafunktsiooni monitooringu sagedust igakuiselt kord kolme kuu tagant ning kaotatud on varasem embrüo-lootetoksilisuse (EFT) jälgimise nõue.